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研究方向1：基于干細胞的復雜類器官構建技術與應用

研究內容：利用多能干細胞或成體干細胞建立類器官（胰島、神經、腸、肝、肺、腎、生殖等重要組織）構建技術體系，評價其在疾病模擬、藥物篩選與組織器官移植中的應用。

考核指標：建立不少于3種類器官的構建體系，構建多胚層來源組織的復雜類器官；系統評價不少于3 種類器官組織的結構特征和功能成熟程度；解析不少于3種類器官形成過程中的關鍵調控因子和機制；通過類器官模型開展疾病模擬、藥物篩選，評估其在組織器官移植中的療效，獲得不少于3種先導化合物，獲得不少于3項應用方案；申請發明專利3項以上。

申報要求：鼓勵企業牽頭，產學研聯合申報。項目申報須覆蓋全部研究內容及考核指標。

方向 2：組織干細胞功能亞群鑒定、療效評估與標準制定

研究內容：研究間充質干細胞或神經干細胞的異質性，發現干細胞亞群的分子標記、功能特性及在組織器官穩態維持中的作用，發現適合不同組織器官損傷修復的功能亞群， 制定干細胞鑒定、生產和應用標準，并開展臨床療效評估。

考核指標：鑒定不少于3種組織干細胞亞群的分子標記、 功能特征及其在組織穩態維持中的作用；建立不少于3種干細胞功能亞群的分離、鑒定與擴增體系；結合靈長類動物模型評估上述干細胞功能亞群的治療效果；完成2-3種干細胞治療產品的標準，獲得干細胞功能亞群移植治療重大疾病的臨床研究批件。申請發明專利3項以上。

申報要求：須產學研聯合申報。項目申報須覆蓋全部研究內容及考核指標。

方向 3：干細胞來源細胞外囊泡調控組織器官再生修復的機制與轉化

研究內容：研究多種成體干細胞（間質干細胞、神經干細胞等）來源的細胞外囊泡組分、功能、形成與分泌機制；針對神經、免疫、代謝、呼吸等重大疾病，探討細胞外囊泡15治療的安全性、有效性與治療機制。

考核指標：分析3類以上干細胞來源細胞外囊泡的成分， 揭示其形成與分泌機制；闡明細胞外囊泡促進組織器官再生與修復的機制；開發高效、快速、精確的細胞外囊泡捕獲和富集技術,形成2-3項行業標準規范；針對神經、免疫、代謝、 呼吸等系統各一種代表性疾病，評估干細胞來源細胞外囊泡治療的安全性與有效性，獲得治療重大疾病的臨床研究批件。申請發明專利3項以上。

申報要求：須產學研聯合申報。項目申報須覆蓋全部研究內容及考核指標。

方向 4：干細胞治療急危重癥的臨床研究與產品開發

研究內容：針對急性呼吸窘迫綜合征、敗血癥、肝衰竭 等急危重癥疾病，建立干細胞治療產品的生產工藝，依托國家備案干細胞臨床研究機構開展合規的臨床前及臨床研究， 研制干細胞治療藥物，發現用于療效評估的分子標志。

考核指標：研制不少于1項干細胞產品并通過國家認可 的機構認證；針對1-2種疾病進行系統的干細胞治療安全性和有效性評價，并獲得可支持進入臨床研究階段的臨床前研究數據；在完成臨床研究備案的基礎上，開展規范的干細胞治療臨床研究，發現2-3項可用于療效評價的生物標志物， 獲批1-2項干細胞治療產品的臨床試驗批件。申請發明專利2項以上。

申報要求：須產學研聯合申報。項目申報須覆蓋全部研究內容及考核指標。

方向 5：干細胞治療重大難治性疾病的產品開發

研究內容：研發針對神經、血液、運動、代謝、肝臟、 免疫系統相關重大難治性疾病的干細胞治療產品，完成工藝開發、藥效評估與臨床試驗。

考核指標：鼓勵和支持學術思想新穎、立論根據充足、研究目標明確、研究內容具體、技術路線合理的項目申報。突破1-2項核心關鍵技術，并在臨床示范應用時提出1套完整的技術解決方案，獲得發明專利2項以上，提供相應的示范應用評價報告2份以上。獲得產品上市許可。

申報要求：由企業牽頭申報。